Un equipo de científicos del Hospital Pediátrico UCSF de Oakland (California) y la empresa de biotecnología estadounidense Sangamo Therapeutics está haciendo la primera tentativa de modificar el ADN de una persona dentro del propio organismo de esta y no en el laboratorio.
La prueba pretende curar a Brian Madeux, un hombre de 44 años que sufre el síndrome de Hunter, una enfermedad genética hereditaria. En esta dolencia, el organismo no descompone correctamente las cadenas largas de moléculas de azúcar (glucosaminoglicanos), de modo que estas se acumulan hasta lesionar distintos tejidos y órganos, a veces de forma letal. Daños cerebrales, problemas cardíacos e infecciones constantes son algunos de los problemas que afectan a estos enfermos, que tienen una pobre calidad de vida.
El tratamiento del síndrome de Hunter suele consistir en un reemplazamiento periódico de las enzimas que permiten al organismo descomponer las moléculas de azúcar de la manera adecuada, pero Madeux aceptó ser la cobaya de este experimento pionero, ya que sufre dolores “cada segundo del día”, según sus propias palabras.
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