Inesperado contratiempo para las terapias génicas basadas en CRISPR

La revolución biomédica desatada por las herramientas CRISPR de edición genética ha generado también una enorme expectativa frente a la previsible utilización de las mismas en estrategias innovadoras terapéuticas, en nuevas terapias génicas somáticas, esto es, en individuos nacidos, adultos, afectados por algún desorden congénito. Sin embargo, un artículo reciente del laboratorio de Matthew H. Porteus (Universidad de Stanford) acaba de detectar, en la sangre de personas, células del sistema inmune y anticuerpos específicos contra un componente esencial de las herramientas CRISPR, la proteína Cas9. Este contratiempo inesperado deberá tenerse muy en cuenta antes de saltar a la utilización efectiva de las herramientas CRISPR en terapias génicas para pacientes de enfermedades congénitas.

Estructura cristalina deducida de la proteína Cas9 (en azul), alrededor de una molécula de ADN (en amarillo) y formando complejo con una molécula de ARN guía (en rojo). Crédito de la imágen: Bang Wong, Broad Institute of Harvard and MIT, Cambridge, MA, USA.

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El azar genético quiso que Manuela y Pablo heredaran de sus padres dos alelos mutados de un gen que les provoca deterioro neurológico progresivo, una enfermedad poco frecuente llamada síndrome de Sanfilippo. Cuando se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras, la genética también abre la puerta de la esperanza: es posible que la terapia génica revierta la enfermedad

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